▎药明康德内容团队编辑项目介绍尊敬的患者及家属朋友：目前正在开展申办的“一项在中国青少年和成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中评价VSA003注射液有效性和安全性的III期临床研究”。研究药物VSA003注射液（VSA003）是一种以RNA干扰技术为基础的皮下注射治疗药物，具有给药间隔时间长的优势（每三个月注射一次）。双盲治疗完成后，开放治疗持续1年。该药物（VSA003）尚未获批上市，处于研究阶段，该研究已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验通知书，拟用于治疗HoFH疾病。本研究将同期在中国多家医院展开，计划至少招募45名HoFH患者。目前本研究已通过各试验医院伦理委员会批准，现公开招募患者。入排标准招募对象（主要入组标准）：（1）签署知情同意书时年龄≥12岁，性别不限，且体重≥40 kg；（2）符合基因诊断或临床诊断的HoFH患者；（3）空腹低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）≥2.6 mmol/L。以下情况不在本次试验的研究范围之内（主要排除标准）：（1）目前正在使用或在筛选前1年内使用过靶向肝脏的小干扰RNA或反义寡核苷酸药物（研究允许联合使用英克司兰，但在筛选期进行LDL-C检测前，需满足至少稳定24周的英克司兰治疗，且研究期间英克司兰给药与研究药物给药至少间隔4周）；（2）筛选前5个月内或5个半衰期内（以较长者为准）接受过或正在接受靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的治疗；（3）筛选时空腹甘油三酯（TG）≥4.5 mmol/L；注：以上为部分主要标准，最终入选标准由研究医生评估，并以受试者的全面检查结果为准。基本情况本研究的基本情况：（1）申办方已为该项目购买保险。（2）研究期间申办方将提供研究用药物，并支付相关检查费用，提供交通及采血营养补助。研究中心▲长按识别图中二维码，或点击文末“阅读原文/Read More”即可报名参加招募声明本公众号文章内容仅供信息交流使用。如需医疗服务或咨询意见，请向专业人士与机构寻求帮助。访问 www.chinadrugtrials.org.cn 输入本试验注册登记号，可获得更多详情。如果您想了解更多新药临床研究机会，可点击左下角“阅读原文”，或查看公众号会话界面底部菜单。▇ 关注我们，掌握新鲜有料的健康资讯

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